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제목 [R&D][일본] 차세대형 마우스유전학 실현 등록일 2017.11.23 10:49
글쓴이 송지환 조회 622

[R&D][일본] 차세대형 마우스유전학 실현

이화학연구소(Riken) 생명시스템연구센터 합성생물학연구팀 등 공동연구팀은 종래 1~2년에 걸쳐 제작하던 녹인(Knock in) 마우스2~3개월 및 동시진행(병렬)으로 다종류 제작하는 방법을 확립했다. 공동연구팀은 녹인 마우스 제작에 필요한 녹인ES세포의 제작방법을 간편화 및 고효율화하고 다종류의 녹인ES세포를 병렬하여 단기간(1개월)에 제작하는 기술을 확립했다. 그리고 2010년에 개발한 ES마우스를 키메라마우스의 교배를 개입하지 않고 직접 제작하는 기술과 조합하여 녹인ES마우스를 병렬 및 단기간(2~3개월)에 제작하는 기술체계를 확립했다. 그리고 이 차세대형 마우스 유전학기술을 누구든 간편하게 실현할 수 있도록 조작 시 주의점 등을 상세히 기록한 프로토콜로 정리하여 보고 및 공개했다. 본 연구 성과의 녹인ES세포 및 녹인ES마우스 제작 방법은 마우스를 이용한 기초생물학적 연구 뿐 아니라 인간 iPS세포 등을 이용한 질환연구, 인간 질환모델 장기나 질환모델 마우스의 제작에도 응용할 수 있어 의학, 의약품개발 연구에도 중요한 기반기술이라 할 수 있다. 향후, 일본 국내외 연구자들이 본 기술을 이용함으로써 의학, 생물학 연구가 크게 가속될 것으로 기대된다. 본 성과는 영국 과학지 “Nature Protocols” 온라인(1117)에 게재된다.


[임상시험][일본] 홋카이도대, 뇌경색 치험 개시 - 골수유래 세포이식
홋카이도대학교는 14일에 뇌경색 환자유래의 줄기세포를 사용한 재생의료의 임상시험(치험)을 시작했다고 발표했다. 환자의 골수로부터 채취한 줄기세포를 배양 및 이식하여 뇌경색의 재생을 촉진, 마비된 손발의 기능 개선을 모색한다. 뇌경색은 뇌혈관이 막혀서 신경이 손상되는 질병인데 발증 후 신속히 치료하지 않으면 수족 마비, 언어 장애 등 후유증을 남기기 쉽다. 홋카이도대학교는 뇌경색 환자 2명에게 재생의료를 실시하였고, 최종 6명에게 실시할 계획이다. 첫 번째 환자는 6월에 뇌경색을 발증하여 입원, 2주 후에 홋카이도대학병원으로 이송되었다. 환자의 요추에서 골수줄기세포를 채취 및 배양한 후, 8월에 뇌 내에 직접 주입했다. 11월 상순에는 두 번째 환자에게도 실시했다. 줄기세포 이식 후, 1년에 걸쳐 안전성 및 유효성을 조사할 계획이다. 일본에는 연간 약 30만 명이 신규로 뇌경색 발증을 하며 다수의 환자가 사망하거나 중증 후유증을 유발한다. 2025년에는 뇌경색에 의한 후유증 환자가 약 520만 명에 이를 것으로 추정한다. 발증 후 급성기에는 약물요법 등이 있지만, 일단 뇌신경 조직이 손상되면 재활에 의한 기능 회복 외에 다른 방법이 없어 새로운 치료법 개발이 요구되고 있다

[임상시험]배아줄기세포유래 망막색소상피(RPE)세포로 망막질환 치료 시도

망막질환 치료를 위한 인간배아줄기세포에서 유래한 망막색소상피(RPE) 세포 이식 임상시험 결과가 2017 미국안과학회 연간학술대회에서 발표되었다. 1, 2상 단계의 소규모 임상시험 중 일부분의 환자들에게서 시력 회복의 결과가 나타났다. 연구진은 임상시험이 아직까지 매우 초기이며 적은 규모지만 고무적인 결과라고 주장했다.

연구에서는 인간배아줄기세포를 망막색소상피세포로 변환시키고 약 5~20만개의 세포를 망막 밑 공간에 투여하였다. 새로운 망막색소상피세포가 퇴행된 세포를 대체하여 광수용체의 생존에 기여할 것이라는 가설을 바탕으로 진행되었다.

임상시험은 13명의 건성노인성황반변성 환자들, 그리고 13명의 스타가르트병 환자들을 대상으로 실시되었는데, 이중 시력이 많이 손실된 20명에겐 5만개에서 20만개의 세포가 투여되었고, 좀 더 나은 시력을 가진 6명의 환자들에겐 10만개의 세포가 투여되었다. 26명 중 24명은 망막하 색소(subretinal pigmentation)가 증가한 현상을 보였는데 이는 투여된 세포양이나 시력의 정도와 무관하게 나타났으며 6명은 투여 부위 근방에 망막전 색소세포를 나타냈다. 또한 2명은 비수축성 망막앞막 형성을 보였다


[R&D]유전자 발현 줄기세포 치료 부작용 없이 청각기능 회복

미국 럿거스대학교 연구진이 내이(inner ear) 줄기세포를 자극하여 청각뉴런을 생성하는 새로운 유전자치료법을 공개했다 (Stem Cell Reports 저널). 연구자들에 따르면 본 치료법은 청각손실을 되돌리는 가능성을 높일 수 있으나 줄기세포를 자극하는 것이 암발생의 위험을 높일 수 있다는 점이 지적되었다. 럿거스팀은 NEUROG1이라는 유전자의 과발현에 집중하였는데, 이 유전자는 청각뉴런 발달에 기여하며 장시간 소음노출, 노화로 인한 퇴행으로 손상될 수 있고 한번 손상되면 재생이 불가능하다.

연구팀은 NEUROG1을 과발현시키면 나선신경절세포(spiral ganglion neurons)의 증식을 촉진하고 청각을 회복할 수 있음을 밝혔다. 또한 세포증식에 따른 부작용의 위험도 발견하였는데, 부작용을 감소시키기 위해서는 표적으로 하는 유전자의 염색질 상태(chromatin state)를 조율함으로써 원치 않는 줄기세포의 증식을 감소시킬 수 있었다. 연구팀에 따르면 NEUROG1을 과발현시키기 전에 염색질 상태를 변화시켜 과도한 세포 증식을 막을 수 있다고 주장했다